BMJ Open. 2020 Dec 28;10(12):e044200.
Reducing cardiovascular disease risk among families with familial hypercholesterolaemia by improving diet and physical activity: a randomised controlled feasibility trial.
Kinnear FJ, Lithander FE, Searle A, Bayly G, Wei C, Stensel DJ, Thackray AE, Hunt L, Shield JPH.

RIDURRE IL RISCHIO DI MALATTIE CARDIOVASCOLARI NELLE FAMIGLIE CON IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE MIGLIORANDO IL REGIME ALIMENTARE E L’ATTIVITÀ FISICA: UNO STUDIO CONTROLLATO RANDOMIZZATO DI FATTIBILITÀ.

Obiettivo
L’ipercolesterolemia familiare (FH) aumenta i livelli di C-LDL e il rischio di malattie cardiovascolari (CVD). Questo studio ha l’obiettivo di fornire evidenze sulla fattibilità di progettare uno studio controllato randomizzato per valutare l’efficacia di un intervento mirato a migliorare il regime alimentare e l’attività fisica nelle famiglie con FH.

Disegno dello studio
Studio pilota randomizzato, waitlist-controllato, a gruppi paralleli, di fattibilità.

Setting
Tre cliniche ambulatoriali specializzate nel metabolismo lipidico del Regno Unito. Famiglie che comprendevano bambini (di età compresa tra 10 e 18 anni) e i loro genitori con FH geneticamente diagnosticata.

Intervento
Le famiglie sono state randomizzate a trattamenti o interventi abituali per 12 settimane. L’intervento sul cambiamento comportamentale mirava a migliorare il regime alimentare, l’attività fisica e i comportamenti sedentari. Il tipo di intervento è stato consegnato alle famiglie dai dietisti inizialmente tramite un singolo incontro face-to-face e successivamente tramite quattro incontri di follow-up telefonici o via e-mail.

Outcome
La fattibilità è stata valutata tramite misure correlate al reclutamento, al mantenimento e all’aderenza all’intervento. Sono state condotte interviste qualitative post-intervento per valutare l’accettabilità dell’intervento. I risultati comportamentali (apporto alimentare, attività fisica e tempo di sedentarietà) e clinici (pressione arteriosa, composizione corporea e lipidi nel sangue) sono stati raccolti al basale e alle valutazioni dell’endpoint per valutare il potenziale beneficio dell’intervento.

Risultati
Sono state reclutate ventuno famiglie (38% di quelle contattate), che comprendevano 22 bambini e 17 adulti con FH, e il 97% delle famiglie ha completato lo studio. L’intervento è stato implementato con elevata accuratezza e i dati qualitativi hanno mostrato che è stato ben accolto. Le differenze tra i gruppi alla valutazione dell’endpoint sono state indicative della potenzialità dell’intervento per migliorare il regime alimentare nei bambini e negli adulti. Le evidenze di potenziali benefici sull’attività fisica e sui comportamenti sedentari sono state meno evidenti. Tuttavia, l’intervento è stato associato a miglioramenti in diversi fattori di rischio per CVD tra cui il livello di C-LDL, con una riduzione media all’interno del gruppo dell’8% (nei bambini) e del 10% (negli adulti).

Conclusioni
L’arruolamento, il mantenimento, l’accettabilità e la potenziale efficacia dello studio supportano lo sviluppo di un trial definitivo, soggetto a miglioramenti identificati.